通过耳部微创的方式，国新国统工作将该药物一次注射到患者内耳，随访期间展示出良好的安全性和耐受性。
举行进展5名患儿在接受治疗后听力和言语功能得到明显恢复。
据悉，政策这是全球第一个取得疗效的耳聋基因治疗临床试验，也是该领域目前成系统的、病例数最多的临床试验，以及全球第一项双AAV载体的人体试验。
对于研究方案的安全性，例行舒易来对记者解释，AAV载体目前是基因治疗领域最常用的载体之一，且已经有多款AAV基因治疗药物上市。
舒易来介绍，吹风为尽可能提高AAV的安全性，研究采取了多种措施。
一方面，快建在血清型选择上，筛选并采用已经上市药物使用的AAV载体；另一方面，采用内耳局部给药，并在临床前进行剂量效应探索。
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